Octapharma 將於 ISTH 2024 上展示其在改善罕見出血性疾病患者的生活方面所做的不懈努力

• Octapharma 將於即將舉行的 2024 年國際血栓與止血學會 (ISTH) 大會上發表 wilate^® 與 Nuwiq^® 的最新臨床及科學研究成果
• 最新資料與臨床研究進展將在七場口頭簡報、兩場學術海報展示及兩場支援的專題討論會上展示

瑞士拉亨2024年6月12日 — Octapharma 將於 2024 年 6 月 22 日至 26 日在泰國曼谷舉行的第 32 屆國際血栓與止血學會大會上，發表其血液學產品組合的最新研究成果。在本次重要國際會議上，這些資料將透過七場口頭簡報、兩場學術海報展示及兩場支援的專題討論會的形式呈現。Octapharma 很榮幸成為 2024 年國際血栓與止血學會大會的銀牌贊助商。Octapharma 亦將展示其在重症監護及急救護理中用於急性出血和凝血管理的現代解決方案。

出血性疾病，如甲型血友病及溫韋伯氏疾病 (VWD)，具有反覆和長時間出血的風險，不僅會危及生命，還會嚴重影響患者的生活品質與心理健康。

Octapharma 在 2024 年國際血栓與止血學會大會上的簡報充分體現了其長期致力於改善患者照護和解決未滿足的臨床需求的承諾。

「Octapharma 很高興能在 2024 年國際血栓與止血學會大會上展示我們在血液學與重症監護組合領域的最新發現及研究結果，」Octapharma 董事會成員 Olaf Walter 表示，「出血與凝血障礙患者在日常護理及出血管理方面仍然面臨許多挑戰。在 Octapharma，我們始終堅守前線研究，致力於改善患者的生活。」

口頭簡報

雖然預防性治療是嚴重甲型血友病的標準療法，但在溫韋伯氏疾病 (VWD) 中尚未得到充分利用。WIL-31 是溫韋伯氏疾病預防領域最大規模的研究專案，該專案證明了血漿源性溫韋伯氏因子/凝血因子 VIII 濃縮物 (wilate^®) 在溫韋伯氏疾病患者中的安全性和有效性。首席研究員 Robert F. Sidonio Jr. 博士將介紹此研究資料的子分析，探討不同溫韋伯氏疾病類型和年齡組出血部位的差異。在納入分析的 22 名 3 型溫韋伯氏疾病患者中，所有年齡層的患者對預防措施的耐受性良好。

MOTIVATE 是一項由研究者發起的、正在進行的國際性研究，由 Octapharma AG 提供資金支援，旨在評估帶有抗體的甲型血友病患者的管理方法。該項研究的協調研究員之一 Carmen Escuriola-Ettingshausen 博士將介紹研究的中期分析。 

血友病性關節炎是甲型血友病的嚴重併發症，早期診斷對於降低其長期影響至關重要。一項概念驗證研究發現了幾種循環小非編碼微小 RNA 標誌物，這些標誌物可用作生物標記物，協助診斷血友病性關節炎。未來，PROVE 臨床試驗的子研究將調查與病情早期階段相關的微小 RNA。

此外，在甲型血友病患者中觀察到了微血管內皮功能異常。事實上，與健康患者相比，可觀察到甲型血友病患者內皮細胞的管狀結構形成、遷移及通透性都受到損害。新的將展示的資料顯示 Nuwiq^® 能夠與內皮細胞表面結合，從而改善其功能。

血管損傷後，凝血因子 VIII 與血小板發生物理交互作用，以確保有效凝血。不同的凝血因子 VIII 修飾可能會影響血小板結合和下游訊號傳導。將展示的資料顯示，與同類產品相比，Nuwiq^® 與血小板的結合力明顯較高，這種血小板結合力的差異可能會影響不同重組凝血因子 VIII 產品在治療甲型血友病的療效。

口頭簡報時間安排如下：

6 月 23 日，星期日

• OC 27.5：重組凝血因子 VIII 濃縮物與血小板結合的不同對血小板凝血功能的影響。
  報告作者：Viola Vogel。15:45–16:00 ICT，210 A-D 會議室

6 月 24 日，星期一

• OC 35.1：凝血因子 VIII 調節細胞外基質蛋白，進而促進血管生成和血管穩定性。
  報告作者：Alessia Cucci。9:30–9:45 ICT，110 A-C 會議室
• OC 36.4：微小 RNA 表達譜作為甲型血友病關節和骨骼健康的潛在生物標誌物。
  報告作者：Yesim Dargaud。10:15–10:30 ICT，111 A-C 會議室
• OC 36.5：凝血因子 VIII 是血管新生的調節因子，也是內皮屏障穩定性的促進因子。
  報告作者：Antonia Follenzi。10:30–10:45 ICT，111 A-C 會議室

6 月 25 日，星期二

• OC 63.4：溫韋伯氏疾病患者的出血部位與血漿源性溫韋伯氏因子/第八因子濃縮物的預防作用－WIL-31 研究資料子分析。
  報告作者：Robert F Sidonio Jr。15:30–15:45 ICT，B3 宴會廳
• OC 61.4: 甲型血友病患者的免疫耐受誘導 (ITI) 策略－MOTIVATE 研究的中期分析。
  報告作者：Carmen Escuriola-Ettingshausen。15:45–16:00 ICT，B1 宴會廳

6 月 26 日，星期三

• OC 73.5: 血漿源性溫韋伯氏因子/凝血因子 VIII 濃縮物對 3 型溫韋伯氏疾病患者的預防效果與安全性 — WIL-31 研究資料子分析。
  報告作者：Robert F Sidonio Jr。11:15–11:30 ICT，B4 宴會廳

海報簡報

海報簡報時間安排如下：

6 月 23 日，星期日

• PB 0251－susoctocog alfa 和 efanesoctocog alfa 在嚴重甲型血友病的預防療效及其在美國的成本的間接比較。
  報告作者：Craig M. Kessler。13:45–14:45 ICT，展廳

6 月 25 日，星期二

• PB 1102 – 凝血因子 VIII 及溫韋伯氏因子片段共價結合的複合物在動物模型中表現出更高的穩定性和半衰期，且仍能維持其功能。
  報告作者：Barbara Solecka-Witulska。13:45–14:45 ICT，展廳

支援的專題討論會

大會期間將舉辦兩場支援的專題討論會，分享新的臨床和科學資料，介紹甲型血友病和溫韋伯氏疾病領域正在進行的研究及最新研究。 

• 了解未來的進展——全方位出血保護領域的突破 
  6 月 23 日，星期日，12:15–13:30 ICT，208 會議室
  主持人：Guy Young，美國加州洛杉磯兒童醫院及凱克醫學院

今年，Octapharma 關於甲型血友病的研討會將致力於出血保護的前沿研究。講者將介紹 MOTIVATE 研究中期分析的初步結果，並介紹 PROVE 研究對骨骼和關節健康的調查。本次研討會也將探討凝血因子 VIII 與血小板和內皮細胞結合在甲型血友病的關鍵作用。

• 預防溫韋伯氏疾病的新見解——您是否滿足了患者的需求？ 
  6 月 24 日，星期一，12:15-13:30 ICT，210 會議室
  主持人：Craig Kessler，美國華盛頓特區喬治城大學醫學中心

本次研討會將探討預防治療在嚴重溫韋伯氏疾病中的關鍵作用。演講主題將包括預防治療的重要性，以及如何識別可能從預防治療中受益的患者。會上將分享 WIL-31 溫韋伯氏疾病預防治療研究的主要經驗教訓，以及預防治療在治療溫韋伯氏疾病女性患者月經過多方面的重要作用。此外，我們還將討論最佳化孕期護理，並介紹 VIP 和 EMPOWER 研究。

兩場研討會均向在曼谷的大會與會者開放，並將為無法直接參加大會的與會者提供現場直播。兩場研討會均設有提問環節。 

Octapharma 高級副總裁兼 IBU 血液學部門負責人 Larisa Belyanskaya 表示：

「秉持著提高溫韋伯氏疾病及甲型血友病患者的生活品質的目標，我們很高興能向大家介紹 WIL-31 資料的新發現，並將深入探討預防治療對於特定患者群體的重要性，以及討論重要的臨床和科學問題。」

關於 Nuwiq®

Nuwiq® (simoctocog alfa) 是第四代重組凝血因子 VIII (rFVIII) 蛋白質，在人類細胞株中產生，未經化學修飾或與任何其他蛋白融合¹。其培養過程中不含人源性或動物源性添加物，不含非人類蛋白質抗原決定簇，與溫韋伯氏因子的親和力高¹。

Nuwiq® 治療已完成九項^{1 2 3}臨床試驗評估，涉及 201 例次重症甲型血友病經治患者（190 人）¹和 108 例既往未接受治療的重症甲型血友病患者²。Nuwiq® 的劑量有 250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU 和 4,000 IU 規格⁴。Nuwiq® 獲准用於治療和預防所有年齡層甲型血友病（先天性凝血因子 VIII 缺乏症）患者的出血⁴。

關於 wilate®

wilate® 是一種高純度的人類溫韋伯氏因子/凝血因子 VIII (VWF/FVIII) 濃縮物，在生產過程中經過兩次病毒滅活步驟¹。

未添加白蛋白作為穩定劑⁵。純化過程使溫韋伯氏因子與凝血因子 VIII 的比例達到 1:1，與正常血漿相似¹。wilate® 含有溫韋伯氏因子三聯結構，且大分子量多聚體含量與正常人血漿相似¹。wilate® 僅由在經核准的血液中心採集的大量人血漿製成⁶。wilate® 的劑量有 500 IU 和 1000 IU 兩種規格。當單獨使用去氨加壓素 (DDAVP) 無效或有所禁忌時，可使用 wilate® 預防和治療溫韋伯氏疾病 (VWD) 引起的出血或手術出血，還可用於治療和預防甲型血友病（先天性凝血因子 VIII 缺乏症）患者的出血⁶。

關於 Octapharma

Octapharma 總部位於瑞士拉亨，是世界上最大的人類蛋白質製造商之一，致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。Octapharma 在全球擁有近 12,000 名員工，憑藉以下三大治療領域的產品為 118 個國家和地區病患的治療提供支援：免疫療法、血液科和重症加護。

Octapharma 在奧地利、法國、德國和和瑞典擁有七處研發設施和五處一流的製造設施，此外，在歐洲和美國營運著超過 195 個血漿捐贈中心。

「Octapharma 新聞稿專門面向健康專家/醫學媒體，不面向消費者媒體。」

[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
[2] Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121:1400–8.
[3] Octapharma AG, data on file.
[4] Nuwiq® Summary of Product Characteristics
[5] Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.
[6] wilate® Summary of Product Characteristics.